As Doenças Raras afetam mais de 13 milhões de pessoas no Brasil  .

Existem atualmente mais de 300 milhões de pessoas diagnosticadas com uma das mais de 6.000 doenças raras do mundo, que afetam entre 6% e 8% da população. Mais de 42 milhões destes pacientes estão na América Latina, sendo 13 milhões deles no Brasil. Cada doença tem características particulares, porém há algumas características comuns a quase todas, como a presença de sintomas desde a infância, os efeitos no desenvolvimento e na qualidade de vida dos pacientes, os efeitos na expectativa de vida e, algumas vezes, o prejuízo das capacidades físicas e mentais. De acordo com a Associação Internacional de Pacientes**, na América Latina o tempo médio entre o aparecimento dos primeiros sintomas e o diagnóstico de uma doença rara é de 5 anos. A falta de conhecimento torna o diagnóstico e o acesso a tratamentos adequados ainda mais difícil, razão pela qual as pessoas com doenças raras enfrentam desafios relativos aos sintomas, complicações e redução da sua qualidade de vida. O impacto vai além do paciente, envolvendo o seu círculo familiar e cuidadores.

Segundo o Dr. Wellington Briques, Diretor Médico Associado Global da Spectrum Therapeutics, a divisão de medicina canabinóide da Canopy Growth, "Doenças como a Síndrome X-Frágil, Síndrome de Tourette, Esclerose Tuberosa, Síndrome de Lennox-Gastaut e Síndrome de Dravet estão entre as investigadas pela comunidade científica mundial. Entre os estudos clínicos que estão sendo realizados para conhecer possíveis tratamentos, a cannabis medicinal tem sido apresentada como um dos possíveis coadjuvantes no tratamento destas condições".

O médico, especialista em medicina farmacêutica, explica que "Os produtos à base de canabinóides são usados há décadas para ajudar a reduzir a dor, espasticidade, convulsões e inflamações de diferentes condições. Segundo o Dr. Briques, o estudo científico "Treatment of Tourette's Syndrome with Delta-9-Tetrahydrocannabinol***", realizado com 24 pacientes com Síndrome de Tourette, mostrou um efeito terapêutico positivo sobre os tiques motores e vocais. Dois outros estudos recentes**** dos efeitos anticonvulsivos dos canabinóides na síndrome de Dravet concluíram que sua utilização estava relacionada com a redução da frequência das convulsões e a melhoria da qualidade de vida dos pacientes. 

"Um em cada cinco pacientes de doenças raras sofre de dor crônica", diz o Dr. Wellington Briques. "As evidências científicas demonstraram que os canabinóides também podem oferecer efeitos terapêuticos na redução da dor. Um paciente melhor atendido nas suas necessidades também pode reduzir o custo da assistência médica e farmacêutica ao Sistema de Saúde do Brasil".

O especialista conclui: "Temos que reconhecer o árduo trabalho das pessoas com doenças raras e das suas famílias, que tornou possível chegar ao momento atual do Brasil onde, graças ao avanço da legislação, existe a perspectiva de acesso seguro a canabinóides para o tratamento de diferentes condições de saúde".

Presidente da Federação Brasileira de Doenças Raras (Febrararas), que representa 150 mil associados no Brasil, e da Casa Hunter, Antoine Daher, afirma que a regulação dos produtos à base de cannabis no mercado brasileiro trouxe esperança para os pacientes. "Existe potencial terapêutico para os canabinóides em doenças raras do grupo de doenças lisossomais, que acometem a área neurológica". Ele defende, no entanto, a realização de investigações clínicas. "É necessário agora trabalhar para que se realizem pesquisas clínicas com foco em doenças raras aqui no Brasil".

Neste ano, a Febrararas lançou a campanha do "Laço Raro", símbolo da união de 13 milhões de brasileiros que convivem com uma doença rara. Para colocar o laço no perfil do Facebook basta clicar neste link: http://bit.ly/Diararos 

Fontes de informação:

* World Health Organization: WHO

** International Alliance of Patients' Organizations | A global voice for patient-centred healthcare

***Neuropsychopharmacology

****Anticonvulsant Effects of Cannabidiol in Dravet Syndrome / A prospective open-label trial of a CBD/THC cannabis oil in dravet syndrome.